長春高新(000661)3月24日晚公告，公司子公司長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱“金賽藥業”）收到美國食品藥品監督管理局（以下簡稱“FDA”）通知，授予GenSci128片孤兒藥資格認定（OrphanDrug Designation,ODD），用于胃癌的治療。

據介紹，GenSci128片屬治療用化藥 1 類新藥，在美國新藥注冊類別“505b1”，是針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、胃癌、卵巢癌、乳腺癌、結直腸癌等。

GenSci128片旨在選擇性地與 TP53 Y220C突變蛋白的口袋結合，從而恢復TP53 Y220C突變蛋白的正常構象，增加穩定性，恢復轉錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數據表明 GenSci128片具有較好的療效和安全性。

此前，GenSci128片已在中國、美國獲批開展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤的臨床試驗，其用于胰腺癌治療的適應癥已獲得FDA孤兒藥資格認定。

長春高新表示，本次獲得FDA孤兒藥資格認定，有助于GenSci128片用于胃癌的治療在美國的后續研發和審評過程中獲得一定的政策支持，包括但不限于：臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、上市后享有7年的市場獨占權且不受專利的影響。若子公司后續臨床試驗進展順利，將有利于公司拓寬業務結構、優化產品結構，并豐富完善戰略領域產品線布局、提升公司核心競爭力。

長春高新同時提醒，由于醫藥產品具有高科技、高風險、高附加值的特點，藥品的前期研發以及產品從研制、臨床試驗報批到投產的周期長、環節多，容易受到一些不確定性因素的影響，本次臨床試驗進程尚存在不確定性。

長春高新3月24日晚同步公告，金賽藥業近日收到國家藥品監督管理局核準簽發的《受理通知書》，金賽藥業GenSci161注射液的境內生產藥品注冊臨床試驗申請獲得受理。

GenSci161注射液是金賽藥業自主研發的一款治療用生物制品1 類藥物，擬用于治療非感染性葡萄膜炎。GenSci161 注射液是一種新型全人源單克隆 IgG1 雙特異性抗體，可同時靶向關鍵促炎細胞因子白細胞介素-1（IL-1）的兩種亞型（IL-1α和IL-1β），從而阻斷 IL-1 介導的炎癥信號通路活化，抑制多種下游促炎細胞因子的產生和釋放，實現對眼部炎癥更全面的調控。已有研究表明，在部分難治性非感染性葡萄膜炎患者或對 TNFα抑制劑原發無效或繼發失效患者中，IL-1 抑制劑仍可獲得良好療效，且安全性比 TNFα抑制劑更好。

長春高新稱，目前，國內外尚無同類藥物在同領域獲批上市。GenSci161 注射液具有潛在治療非感染性葡萄膜炎的臨床價值，有望提供新的治療選擇。